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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

军事科学院徐馥芳：要有勇闯科技“无人区”的胆识******

　　光量子干涉实物图。图片来自新华社

　　党的二十大报告在总结十年来的重大科技创新成果时，再一次提到了量子信息。近年来，“墨子号”“九章”“祖冲之号”等一批量子信息领域的成果集中涌现，我国量子科技实现从跟跑、并跑，到部分领跑的重大历史性飞跃，量子科技发展的体系化能力正在稳步建立。

　　量子力学自1900年诞生以来，打开了人类认识世界的一扇新的大门。第一次量子革命，量子力学催生了晶体管、激光等重大发明。近年来，以量子计算和量子通信为代表的第二次量子革命兴起，极大地影响和改变着人类的生活。

　　本期科技访谈录，我们邀请到军事科学院量子技术方向学科带头人、国防科技创新研究院前沿交叉技术研究中心副研究员徐馥芳，请他谈一谈神奇的量子世界，展望量子科技发展的宏阔未来。

　　量子之美，美在未知

　　记者：习主席在党的二十大报告中，把量子信息列入新时代十年重大科技创新成果之一。量子信息是什么？它和我们经常提及的量子科技有什么关系？如今我国在量子信息领域都取得了哪些重要成就？

　　徐馥芳：量子信息是量子物理学和信息科学交叉催生的技术领域。它利用微观体系的量子效应，实现信息的高灵敏感知、安全传输和高速处理。量子信息主要包括量子通信、量子计算和量子精密测量等3个典型技术分支。

　　量子科技是一个更宏观的概念。它指的是量子力学建立后催生和发展起来的一系列科学与技术。随着量子信息技术的发展，量子科技发展进入新阶段，第二次量子革命兴起。这是一次巨大的飞跃，直接或间接改变和提升着人类获取、传输和处理信息的方式和能力。

　　近年来，我国在量子信息领域取得了很多重大成果。在量子通信领域，我国实现了光纤量子保密通信应用演示与验证的“京沪干线”，成功发射了“墨子号”量子卫星；在量子计算领域，我国实现了“九章”光量子计算原型芯片和“祖冲之号”超导量子技术原型系统；在量子探测领域，我国多个单位研制的冷原子干涉重力测量样机在国际重力比对试验中都取得了优秀成绩，针对水下目标探测的量子磁力探测样机已经针对典型场景开展了测试，等等。

　　记者：我们知道，量子力学是描述微观物理世界的理论。在您的眼里，又或者说在您的想象里，量子世界有多美？

　　徐馥芳：量子世界之美，在于它的神秘与未知。在量子的概念提出之前，我们对微观世界的认识，往往基于对宏观世界的理解之上。受到物理学自身限制，我们无法直接观测微观世界，甚至借助光学、电子学显微镜等也只能观测到皮毛。如今，了解过量子测量的我们都知道，量子测量会对被测量子系统产生影响；处于相同状态的量子系统被测量后可能得到不同的结果。这种因果颠倒的试验结果听来近乎玄幻，也是诸多科学家无法用经典物理学理论解释黑体辐射实验的原因。

　　在量子世界，很多经典物理学中不存在的物理状态变得可能。量子力学直接颠覆了我们对整个世界的认知。一个全新的世界在我们面前徐徐打开，太多的未知等待着我们去探索。这怎能不令人欣喜？

　　如今，还有许多物理现象难以被我们理解，比如量子隧穿、电子自旋、电子轨道跃迁、单电子自身干涉、测量导致的坍缩、共轭物理量无法同时精确测量（海森堡测不准原理），等等。这些都是量子世界里的一扇扇神秘的“大门”，一旦打开走进去，里面可能是一个更加幽远深邃的“洞天”。

　　但是，量子世界的神秘，或者说对量子世界的疑惑，并不足以使我们怀疑量子力学。量子力学的一部分已经得到实验验证，基于量子力学发展起来的科学与技术，已经极大地改变了我们的社会，并将继续服务于人类社会生活。

　　量子概念图。资料图片

　　对未来世界的影响，将远超你的想象

　　记者：有句俗话说，“遇事不决，量子力学”。量子似乎已经走进了人们的日常生活，又似乎还很遥远。您怎么看？

　　徐馥芳：很多时候，我们会觉得量子力学离我们很远。这一略带神秘、略显高深的学科，告诉我们微观世界中存在一些超导、超流、纠缠等神奇的量子效应，一般人很难理解。虽然一直都在说量子科技正在走进我们的生活，但是这一过程，往往以基础科学的形式在起作用。量子力学指导和推动了电子技术和信息技术的发展，但是我们的科学家、工程师和用户并不一定需要对量子力学懂太多。传统的学科还在将技术进一步推向前沿，仍有在不引入量子力学的情况下的进步空间。或者更直白地说，期望改变世界的量子信息技术，目前许多还停留在实验室阶段或者初步应用阶段，有待进一步突破。

　　另一方面，量子力学其实离我们又很近。我们周围的物质，包括我们的身体和大脑都是由原子分子构成的，它们在微观上遵守的是量子力学的规则。我们享受的现代科技产品，手机、电脑等都是量子力学指导的产物。近年来，随着量子信息技术的快速发展，量子通信、量子计算、量子精密测量领域都取得了一些重大进展，相关的科技产品正在加速走进我们的生活。

　　当然，我们更需清醒地看到，量子技术在向世界展现出其强大能力和发展潜力的同时，也面临巨大挑战。这其中，不仅有来自对量子态的长时间维持和精确调控等人类改造世界能力的挑战，更牵扯到物理学基础理论等人类认识世界能力的挑战。也许，还需经过漫长的时间，有新材料、新机理等特殊契机出现后，量子技术才能真正向世界显示其威力。

　　记者：请您设想一下，量子信息技术会给我们的未来生活带来怎样的改变？

　　徐馥芳：量子信息技术对未来世界的影响，将远超你的想象。在量子信息技术的3个分支中，量子精密测量和量子通信发展得相对成熟，已经从实验室“飞入寻常百姓家”。而难度最大的量子计算，发展仍处于早期阶段，距离商用普及仍有较长距离。我们乐观估计，还要20年以上的时间才能实现。

　　量子计算是量子信息技术中最综合的一个技术分支，也是对信息技术冲击最大的一个分支。从算盘时代发展到冯·诺依曼架构的电子计算机时代，人类社会发生了翻天覆地的变化。从经典计算机到量子计算机，“量子比特”取代了经典的“比特”，量子计算机在理论上具有秒杀所有传统计算机的计算能力。可以想象，一旦通用量子计算机发展起来，人类社会又将再次经历巨大变化。网络信息安全、大数据和人工智能、化学生物制药、金融工程、智能制造等领域都将因为量子计算机的巨大信息处理能力，发生颠覆性改变。

　　有没有勇闯科技“无人区”的胆识，决定了我们未来能走多远

　　记者：在钻研量子技术的道路上，您遇到最艰难的挑战是什么？

　　徐馥芳：从我的经历来看，最艰难的往往是起步阶段。我们这个团队是伴随着2017年新军事科学院调整组建而成立的一个研究团队，刚刚成立时，团队只有几个人，来自全军不同的单位。我还清楚记得，大家刚来到单位的时候，办公场地都是临时借用的，第一份项目申报书，是在临时租借的宿舍中完成的。但大家都没有被这些现实困难吓倒，科研经费有限，就省吃俭用买设备买器件；团队人才短缺，就想方设法引进、培养青年人才……几年时间过来了，我们的团队已经相对稳定成熟，科研条件有了很大改善，也取得了不少研究成果。

　　回顾这段从零起步的创业历程，我最大感触是，我们这一代科研人员赶上了一个好时代。在国家高度重视科技创新的大背景下，在党中央和中央军委的相关政策扶持下，在军事科学院良好的科研氛围下，我们团队可以瞄准一个目标，心无旁骛地共同努力。在这种环境下，拼搏也成为内在的自发本能。

　　记者：您认为，研究量子技术和其他科学技术有什么不同？研究量子技术需要怎样的科学精神？

　　徐馥芳：由于量子物理的概念与宏观世界完全不同，从事量子技术研究需要经过科学的系统训练，接受其独特的逻辑和技术方法。量子力学是一门完备的、严谨的科学。没经过系统训练，利用学习到的部分量子概念，结合自己的现实经验看待或处理问题，很容易走入歧路，产生错误观点。

　　现在社会上对量子技术存在着两种极端理解：一种是认为量子技术是骗子技术，所有的都是假的，不认可量子力学的正确性，或者认可量子力学但不认可量子技术；另一种认为量子技术是万能的，会彻底颠覆现在的电子技术和信息技术。这两种理解毫无疑问都是错误的。量子力学是一门基础学科，我们需要理性认识基于量子力学发展起来的量子技术，尤其是方兴未艾的量子信息学。它是一门全新的交叉学科，它的发展将成为我们传统信息技术的有力补充，并成为信息技术深化发展的基础。

　　从我长期从事量子技术的经历来看，我认为，研究量子技术，一是需要科学严谨的态度，能够严格依据量子理论进行推理和验证，进行试验设计和现象解释；二是需要前瞻的洞察力，量子世界的现象和规律与我们熟悉的经验世界完全不同，对研究中碰到的问题，必须敢于大胆假设，勇于创新，小心求证；三是需要持之以恒的韧劲，在研究量子信息技术时，科学难题和工程技术难题同在，很多时候在短期内都难以出重大应用成果。中国古人常讲“十年磨一剑”，但在这个领域，有可能十年都难磨一剑，所以必须沉下心来埋头苦干。

　　在科学研究上，有时看似下的是慢功夫，实则走的是快车道。量子技术是一门非常前沿且深奥的学科，目前虽然已经有了一些研究成果，但还有更多的“无人区”等着我们去探索。当我们与世界同行站在同一起跑线上，有没有勇闯科技“无人区”的胆识，决定了我们未来能走多远。

　　文字整理：张志华

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）